IDH1突變、Ivosidenib 與疫情｜治療計畫趕不上變化
全相合捐贈者臨時體檢未過，移植延後，改用一個月要價30000歐的標靶藥Ivosidenib續命。這篇整理IDH1抑制劑的適用條件、藥物取得過程與延後移植的判斷邏輯。
好事多磨，本來說好的移植被暫延了，然後我要豪吃一個月要價新台幣100萬的標靶藥。
上週四Miller醫生打來，說要告訴我一個壞消息跟一個好消息。這就是人生。
移植為什麼會突然延後？
壞消息是：我的全相合幹細胞捐贈者沒通過身體檢查，原因不詳，但已經直接從資料庫下架。原本在美國的90%半相合捐贈者，因為疫情影響，3個月內都不可能捐贈。所以我目前唯一能做的，就是好好過日子，等到可以移植的那一天。聽起來很可惜，但我好像談不上失望，反而很快接受了，甚至有點慶幸不用立即回醫院——大概只是覺得人生無常。因為知道還有半相合的選項存在，心裡還算安心。等待期間，移植部門會繼續幫我尋找下一個捐贈者。
移植延後期間，用什麼藥物撐過去？
好消息是：Miller醫生說他們手邊有一個月份、2018年才剛獲美國FDA核准上市的IDH1抑制劑（Ivosidenib）。因為我的血球生長速度實在太慢，若為了等移植持續化療，感染風險太高，他們決定讓我使用這個在歐洲還沒正式上市的藥（台灣當時也正在申請上市）。
他們會先試著跟藥廠申請恩慈療法，爭取更多免費藥物，若不行才找保險公司付費——基本上第一線療法不順利時，保險公司拒絕第二線療法的機會並不高。
照醫生的說法，這個藥多數是用在無法承受化療的病人身上，在一份200人的測試報告中，有30%可以達到緩解，不過我當時已經是緩解者，情況跟實驗資料不太一樣。醫生希望這個藥能在移植前讓我不用化療、也能維持緩解，同時盡量消除殘留癌細胞裡的IDH1變異，對之後的移植成效有幫助。
我早就知道這款標靶藥的存在嗎？
出院時沒好好看最後的報告，去年11月回診才從醫生口中得知，我還帶有IDH1變異。今年1月回台灣時，因血球數下降去看血液腫瘤科醫生，他一看報告就立刻指出我有IDH1變異，並馬上說這已經有標靶藥可用了。得到這個新訊息後，我立即上網查到這款新出的標靶藥。
2月再回診時，我曾問醫生為什麼不讓我在治療結束後就開始吃這個藥，得到的答案是：這款藥在歐洲還沒上市，而且主要是設計給承受不住化療的病人（多半是高齡者）使用。
Ivosidenib於2018年7月在美國上市，同年第四季送交歐盟藥物局審核，在歐洲通常都要一段時間才會正式用於治療。亞洲則是透過中國的基石公司於2019年中上市，台灣也在同一時期向食藥署申請上市。這款藥用於帶有IDH1突變的復發性或難治性AML成人患者，這類患者約占所有AML患者的6%到10%。
用藥期間，工作怎麼安排？
考量到剩下不多的病假保險金天數，移植延後後，我馬上跟老闆說要星期一開始工作。很巧的是，同事準備讓我帶去移植室進修用的電腦，剛好星期天送到，正好能在家接上工作。
跟同事們告假後，下午我回到醫院，才進日間照護診所就遇上Miller醫生，她手裡正拿著幾瓶這款藥，開心地說跟藥廠申請後只花了5天藥就送到——大概是想多做點宣傳促銷吧。
解釋完可能的副作用後，Miller醫生說這瓶30天份的藥，價值30000歐（美國市價約28636美元）。聽到數字我真的嚇了一跳，立刻再三確認自己沒聽錯——早知道罕見疾病的藥貴，但也沒想到會這麼貴。醫院不打算一口氣把藥全給我，是想把藥分給其他也可能需要的病人，反正我本來就要定期回診檢查，一旦找到幹細胞捐贈者，就會立即安排移植。
離開前，我跟Miller醫生說，查到這款藥核准上市的時間是2018年第四季，而我正好是同一年12月確診，這藥就像是為我準備的。她聽了微笑回覆：「嗯，是很像。」還說我是這家醫院第一個用這款藥的人。
就這樣，一毛錢都沒付，我把這瓶對別人沒用、但對我來說貨真價實新台幣一百萬的藥，帶回家了。
